白血病治疗新药或明年上市 背后隐现智飞生物

昨天（2月9日），重庆官方媒体《重庆日报》刊发的一则报道，令整个医药圈震动。这篇题目为《我市研发出白血病治疗新药》的文章称，重庆精准生物技术有限公司（下称“精准生物”）已研发出一款学术名为CD19—CART的新药。

盲测测试结果显示，该药物治疗白血病的有效性在90%以上。目前，该药物已进入申报、审批流程，最快将于2018年进入市场。盲测有效性90%以上，是否意味着这款新药对白血病的治愈率能达到90%？这款新药又能否成功上市呢？

盲测有效性并不简单等同于治愈率

公开资料显示，我国白血病发病率为2.76/10万。在恶性肿瘤死亡率中，白血病居第6位(男性)和第8位(女性)，在儿童及35岁以下成人中则居第l位。

据了解，目前白血病治疗主要包括静脉化疗、骨髓移植、靶向治疗三种，上述CD19—CART新药则属于靶向治疗。“目前癌症治疗的方向是靶向治疗，相对于静脉化疗、骨髓移植而言，患者所受的痛苦更小，并且化疗容易反复、无法根除；骨髓移植又需要配对成功，靶向治疗作为新的技术备受期待。”重庆一家三甲医院的血液病医生表示。

那么精准生物所研发的CD19—CART新药2018年成功上市的几率有多大？第三方医药服务体系麦斯康莱创始人史立臣表示，盲测实验包括单盲、双盲两种，目前大多数都遵循双盲模式。在该模式下，一定数量的病人被分为对照组、安慰剂组、治疗组，每个病人互相不清楚自己属于哪一组；同时，参与治疗的医生同样不清楚自己身处哪一组，最后由第三方统计结果，只有治疗组的治疗效果明显高于前两组，才能证明该药物的有效性。

“盲测有效性在90%，并不意味着这款新药对白血病的治愈率有90%，有效性只能说明该药品发挥了一定效果。”史立臣表示，“一般来说新药有效率在80%，审批通过率就比较高，90%的有效性是非常高的。”

不过大多业内人士则认为，该药品2018年最快上市的说法则过于乐观。“新药临床试验包括至少3期，即便这个双盲试验是在3期做的，CFDA仅数据核查至少需要3到4个月，获得药品批件后，还得建生产线，建完生产线，还得通过CFDA验收才能拿到生产许可证，最后才能生产投入市场。”史立臣说。

此外，一名不愿具名上市医药公司高管还指出，“既然是盲测，应该是双盲对照下进行的，药企只能在进入申报、审批流程后，才知道相关数据，如果提前揭盲，本身就是一种违规。”精准生物一刘姓人士向记者表示，对于该款药物的相关研发细节，目前公司尚不便披露，建议待药品正式上市再作了解。

背后隐现智飞生物

值得注意的是，精准生物这家公司成立时间仅仅一年。工商档案显示，其注册时间为2016年1月，股东包括重庆智睿投资有限公司和精准生物制品有限公司；而重庆智睿投资的股东则为智飞生物和其实控制人蒋仁生。

据智飞生物公告，2014年12月，重庆智睿投资注册成立，智飞生物出资1000万元，蒋仁生出资9000万元，分别持股10%、90%；而在去年6月，智飞生物又发布了对智睿投资增加投资的公告，拟使用自有资金对其分期增资，其中智飞生物出资4000万元、蒋仁生出资36000万元，增资完成后，智睿投资的注册资本也变更为5亿元。

这也意味着，精准生物为智飞生物间接参股公司。记者注意到，今天（2月9日），智飞生物在上午临近收盘时快速拉升，最终涨停直至下午收盘。

“白血病治疗市场空间至少有40亿~50亿元，目前也没有一款真正能完全治愈的白血病药物，如果这款药物成功上市，肯定会对目前的格局形成冲击。”史立臣表示。

据了解，由诺华公司生产的格列卫（Gleevec）对白血病有较好的疗效，是国际上公认的慢性髓性白血病一线治疗药，不过在中国内地每盒售价约23000元—25800元，患者每个月就需服用一盒，即便在诺华的“患者援助项目”（买三送九）下，一名患者服用正版格列卫，每年至少需花费7万元左右。

“目前高层正极力推动国产创新药，整个行业也确实有越来越多的国产创新药相继上市，包括康弘的朗沐等，都在一定程度上对原来的进口高价药有所倒逼，所以这款白血病新药如果成功上市，也可能会对包括格列卫等高价药形成价格倒逼。”上述医药公司高管表示。